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FDA 解除 Vertex/CRISPR 鐮狀細胞病基因編輯療法的臨床試驗限制

發布日期:2018-10-25 瀏覽次數:

PMLiVE日前報道,美國FDA解除了CRISPR醫療公司旗下基因編輯療法CTX001在鐮狀細胞病(SCD)患者中進行臨床試驗的限制,這使得合作伙伴Vertex和CRISPR醫療公司能夠在2018年底啟動這項研究。今年5月份,美國監管機構禁止了這一試驗,現在它可能成為CRISPR技術在人類中進行研究的第一個試驗。

當時,兩家公司稱FDA在對其IND試驗申請的審評中提出了額外的問題,但FDA在日前宣布取消這一決定時,沒有提供任何進一步的細節。CTX001是一種正在試驗的自體、基因編輯造血干細胞療法,用于治療患有嚴重血紅蛋白病的患者。

兩家公司正開發該療法用于β地中海貧血和鐮狀細胞病。在此之前,該療法已經有了一個競爭對手,Bluebird公司LentiGlobin的上市申請剛剛被提交到歐洲藥品管理局進行審評,該療法可能會在2019年獲得批準。

Vertex和CRISPR醫療也宣布,他們已經在其他一些國家獲得許可,可以開始測試CTX001用于β地中海貧血和SCD。他們稱有望在2018年底之前啟動用于SCD的1/2期臨床研究,目前正在歐洲測試用于地中海貧血癥的1/2期臨床研究中招募輸血依賴性地中海貧血癥患者。

CRISPR醫療公司由首席執行官Kulkani博士領導,Charpentier是該公司的聯合創史人,他是CRISPR技術的聯合開發者之一。該公司的股價在過去幾年中迅速上漲,市值達到25億美元,盡管沒有證據表明該技術在人身上安全有效。自臨床試驗被禁止以來,該公司股價回落至50%左右,不過其市值仍為19億美元。

CTX001是一種體外CRISPR基因編輯療法,用于β地中海貧血或鐮狀細胞病患者,治療時患者的造血干細胞被進行工程改造,以能夠在紅細胞中產生高水平的胎兒血紅蛋白(HbF;血紅蛋白F)。兩家合作伙伴還在研究一種治療囊性纖維化(CF)的CRISPR療法,而這是Vertex的專注領域。

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